Recentemente, un gruppo di ricercatori dell’Istituto di Ricerca Medica Walter ed Eliza Hall, situato in Australia, ha pubblicato uno studio di grande rilevanza su Science, una delle riviste scientifiche più prestigiose al mondo. Questo lavoro, che susciterà senza dubbio discussioni nei prossimi mesi, rappresenta una pietra miliare nella comprensione del morbo di Parkinson.
La novità principale riguarda la proteina PINK1, la cui esatta struttura e meccanismo d’azione sono stati finalmente svelati. Sebbene questa proteina fosse già conosciuta da oltre vent’anni, nessuno era riuscito fino ad ora a studiarne le caratteristiche fondamentali e i meccanismi operativi, un passo cruciale per lo sviluppo di farmaci mirati. Sotto la direzione di David Komander, i ricercatori sono riusciti a compiere questo importante passo avanti.
La proteina PINK1 ha un ruolo essenziale all’interno delle cellule umane. Quando si lega ai mitocondri, organelli cellulari vitali, essa identifica e segnala quelli danneggiati che necessitano di essere eliminati. Questo processo avviene attraverso l’etichettatura con l’ubiquitina, che a sua volta interagisce con un’altra proteina, Parkin, permettendo così la rimozione dei mitocondri compromessi tramite un meccanismo noto come mitofagia.
Tuttavia, nella patologia di Parkinson, la proteina PINK1 subisce una mutazione che ne compromette il corretto funzionamento. Di conseguenza, i mitocondri danneggiati non vengono smaltiti come dovrebbero, portando all’accumulo di tossine che danneggiano e, infine, uccidono le cellule. Questa condizione è particolarmente devastante per i neuroni, che sono altamente vulnerabili a tali danni, risultando nella morte delle cellule cerebrali.
Il team di ricerca ha dichiarato: “Questa è la prima volta che vediamo PINK1 negli esseri umani ancorato alla superficie dei mitocondri danneggiati, e abbiamo scoperto una straordinaria gamma di proteine che fungono da sito di attracco. Abbiamo anche osservato, per la prima volta, come le mutazioni nelle persone affette da morbo di Parkinson influenzano PINK1“. Questa scoperta offre nuove prospettive per l’uso di PINK1 come bersaglio per potenziali terapie farmacologiche.
Fino ad oggi, l’idea di mirare a PINK1 per lo sviluppo di trattamenti era stata ampiamente discussa ma mai concretizzata, principalmente a causa della complessità della struttura di questa proteina. Tuttavia, l’analisi approfondita condotta dai ricercatori potrebbe accelerare i progressi in questo campo.
La nuova comprensione di PINK1 potrebbe rappresentare un punto di svolta nella ricerca di farmaci per il morbo di Parkinson. Il team di ricerca ha manifestato l’intenzione di utilizzare queste scoperte per sviluppare un farmaco in grado di rallentare o fermare la progressione della malattia nelle persone con mutazioni nella proteina PINK1.
Questa scoperta offre una rinnovata speranza per i pazienti e le loro famiglie, suggerendo che la scienza potrebbe finalmente essere in grado di affrontare una malattia che ha colpito milioni di persone in tutto il mondo. Con la continua evoluzione delle conoscenze in questo settore, l’aspettativa è che si possano vedere risultati concreti nel prossimo futuro.